KCE Repository
Not a member yet
1732 research outputs found
Sort by
Rapport coût-efficacité de nouvelles options de prévention des infections à VRS chez les nourrissons : Synthèse
No full text21 p.ill.,Deux nouveaux produits sont disponibles depuis peu en Belgique pour prévenir les infections respiratoires à VRS chez les enfants de moins d’un an : un vaccin administré à la future maman au cours de la grossesse et un anticorps injecté directement au bébé. Leur sécurité et leur efficacité étaient déjà établies, mais leur impact financier restait à clarifier. Le Centre fédéral d’expertise des soins de santé (KCE) et l’Universiteit Antwerpen ont réalisé une analyse du bénéfice de santé attendu pour chacun des deux produits, ainsi qu’une évaluation économique. Conclusion ? L’impact clinique des stratégies de prévention peut être substantiel, particulièrement pour celles utilisant l’anticorps injectable. De plus, des stratégies de prévention génératrices d’économies ou dont le coût global reste raisonnable sont possibles avec les deux produits, à condition de pouvoir renégocier les prix à la baisse avec le fabricant.PRÉFACE 1 -- SYNTHÈSE 3 -- 1 CONTEXTE 3 -- 1.1 LES INFECTIONS À VRS 3 -- 1.2 UN IMPACT CONSIDÉRABLE SUR LE SYSTÈME DE SANTÉ 4 -- 1.3 DEUX NOUVELLES OPTIONS POUR PRÉVENIR LES INFECTIONS À VRS 4 -- 1.4 LA PRÉVENTION DES INFECTIONS À VRS EN BELGIQUE 4 -- 2 L’ÉTUDE 5 -- 3 DONNÉES D’EFFICACITÉ ET DE SÉCURITÉ 6 -- 3.1 POUR LE NIRSÉVIMAB 6 -- 3.2 POUR LE VACCIN MATERNEL 6 -- 4 FARDEAU DES INFECTIONS À VRS CHEZ LES NOURRISSONS EN BELGIQUE 7 -- 4.1 FARDEAU CLINIQUE 7 -- 4.2 PERTE D’ANNÉES DE VIE EN BONNE SANTÉ 8 -- 4.3 IMPACT ÉCONOMIQUE 8 -- 5 ÉVALUATION CLINIQUE ET ÉCONOMIQUE DES STRATÉGIES DE PRÉVENTION 10 -- 5.1 IMPACT CLINIQUE DES STRATÉGIES DE PRÉVENTION 11 -- 5.2 RAPPORT COÛT-EFFICACITÉ 12 -- 5.3 LE JUSTE PRIX ET LE MAÎTRE-CHOIX 12 -- 5.4 QUID DE L’IMPACT BUDGÉTAIRE ? 15 -- 5.5 ELÉMENTS DE DISCUSSION 16 -- RECOMMANDATIONS 1
NEED-evaluatiekader 2025 : EU Expert consensus en kernkader – Synthese
No full text18 p.ill.,Het doel van het NEED-initiatief is om op een wetenschappelijke en gestructureerde manier de onvervulde gezondheidsbehoeften van patiënten en maatschappij in kaart te brengen. Het resultaat wordt samengebracht in een specifieke database. De informatie kan vervolgens worden gebruikt om het innovatie- en gezondheidsbeleid te onderbouwen, zodat het zich nog meer kan richten op de domeinen met de grootste behoeften.
In 2024 ontwikkelde het NEED-onderzoeksteam een kader om de onvervulde behoeften voor een bepaalde aandoening of gezondheidstoestand te beoordelen. Sindsdien is het team dit kader voortdurend blijven verfijnen. Daarbij hield het rekening met de lessen die konden worden getrokken uit twee casestudy's en uit een bijkomende studie naar de toepasbaarheid van deze methode op zeldzame ziekten. Het team ontwikkelde ook een methodologie voor de identificatie en selectie van de te beoordelen aandoeningen.
Onlangs werd het kader voorgelegd aan 26 experts uit 17 EU-lidstaten. Bedoeling was om consensus te bereiken over de algemene structuur en de afzonderlijke delen (de criteria en indicatoren om gezondheidsgerelateerde behoeften te evalueren). Het is een belangrijke stap om de aanvaardbaarheid en relevantie van het kader in verschillende Europese contexten te waarborgen.
Dit nieuwe rapport bevat de meest recent versie van het kader na de Europese consensus en intern teamoverleg. Het introduceert ook een kernkader met de minimale criteria voor een zinvolle beoordeling van onvervulde gezondheidsbehoeften. Hopelijk zal dit het aanvullen van de NEED-database versnellen, want het gebruik van het kernkader vergt minder tijd en middelen, terwijl het relevant blijft voor de planning en het beleid van de gezondheidszorg.1 HET NEED-INITIATIEF 3 -- 1.1 CONTEXT 3 -- 1.2 VORIGE RAPPORTEN 3 -- 2 EEN KADER OM BEHOEFTEN IN KAART TE BRENGEN 5 -- 2.1 DIMENSIES 5 -- 2.2 DOMEINEN 5 -- 2.3 CRITERIA 5 -- 2.4 INDICATOREN 5 -- 3 2025: UPDATE VAN HET VOLLEDIGE EVALUATIEKADER EN ONTWIKKELING VAN HET KERNKADER 6 -- 3.1 VÓÓR DE EUROPESE CONSENSUS 6 -- 3.2 EUROPESE CONSENSUS 6 -- 3.3 BIJKOMENDE WIJZIGINGEN NA INTERN TEAMOVERLEG 6 -- 3.4 EEN KERNKADER MET ESSENTIËLE CRITERIA EN INDICATOREN 10 -- 4 CONCLUSIE 1
Propositions for reinforcing and expanding the Belgian palliative care offer : the right care at the right moment at the right place - Supplement
No full text190 p.ill.,1 APPENDIX I - SEARCH STRATEGIES EFFECTIVENESS 7 -- 1.1 COCHRANE 7 -- 1.2 EMBASE 8 -- 1.3 MEDLINE .10 -- 2 APPENDIX II - SEARCH STRATEGIES ACCEPTABILITY 14 -- 2.1 COCHRANE 14 -- 2.2 CINAHL 16 -- 2.3 EMBASE 18 -- 2.4 PSYCINFO .20 -- 3 APPENDIX III - EVIDENCE TABLES RELATED TO PREFERRED PLACE OF DEATH 24 -- 4 APPENDIX IV – EVIDENCE TABLES RELATED TO ACCEPTABILITY AND EFFICACY 38 -- 5 APPENDIX V - DETAILED DESCRIPTION OF THE PALLIATIVE CARE OFFER IN 4 BORDER COUNTRIES OF BELGIUM 132 -- 5.1 THE NETHERLANDS .132 -- 5.1.1 Whole context of palliative care services 132 -- 5.1.2 Description of hospice inpatient services 133 -- 5.1.3 Financing of hospices .134 -- 5.1.4 Access to hospice inpatient services and target population 135 -- 5.1.5 Profile of patients admitted in hospice inpatient services .136 -- 5.1.6 Staffing and training .137 -- 5.1.7 Quality of care in hospices and in general 138 -- 5.1.8 Referrals, multidisciplinary consultation, data sharing and integrated care .139 -- 5.2 GERMANY 140 -- 5.2.1 Whole context of palliative care services 140 -- 5.2.2 Description of hospice in- and out-patient services .143 -- 5.2.3 Financing of hospices .143 -- 5.2.4 Access to hospice in- and out-patient services and target population 144 -- 5.2.5 Profile of patients admitted in hospice in- and out-patient services .145 -- 5.2.6 Quality of care in hospice services and in general 146 -- 5.2.7 Referrals, multidisciplinary consultation, data sharing and integrated care .147 -- 5.3 UNITED KINGDOM .148 -- 5.3.1 Whole context of palliative care services 148 -- 5.3.2 Description of hospices 152 -- 5.3.3 Financing of hospices .153 -- 5.3.4 Staffing and training .155 -- 5.3.5 Quality of care in hospice services and in general 157 -- 5.3.6 Referrals, multidisciplinary consultation, data sharing and integrated care .158 -- 5.4 FRANCE 158 -- 5.4.1 Whole context of palliative care services 158 -- 5.4.2 Description of the hospice ‘La Maison’ 166 -- 5.4.3 Financing of the hospice ‘La Maison’ 167 -- 5.4.4 Access to the hospice ‘La Maison’ and target population .167 -- 5.4.5 Staffing of the hospice ‘La Maison’ 168 -- 5.4.6 Quality of care at the hospice ‘La Maison’ 168 -- 5.4.7 Referrals, multidisciplinary consultation, data sharing and integrated care at the hospice ‘La Maison’ 169 -- Figure 1 – Geographical repartition of hospices across the Netherlands, 2023 .137 -- Figure 2 – Geographical repartition of hospices across Germany, 2016 144 -- Figure 3 – List of criteria allowing to distinguish different types of specialised palliative care services in the United Kingdom 151 -- Figure 4 – Geographical repartition of hospices across the United Kingdom, 2019 .154 -- Figure 5 – Graded palliative care services in France 16
Het versterken en vervolledigen van het palliatieve zorgaanbod voor de juiste zorg op het juiste moment en op de juiste plaats : Synhese
No full text34 p.ill.,Het aantal patiënten dat in aanmerking komt voor palliatieve zorg, is de afgelopen jaren steeds toegenomen, en ook de omstandigheden waarin deze patiënten verkeren, worden meer divers. Degenen die in ons land dagelijks betrokken zijn bij palliatieve zorg, verrichten uitstekend werk. Toch is een uitbreiding en een diversifiëring van het huidige aanbod noodzakelijk, zodat elke patiënt palliatieve zorg kan krijgen volgens zijn/haar behoeften en voorkeuren. Daarom voerde het Federaal Kenniscentrum voor de Gezondheidszorg (KCE) twee studies uit. Het doel van de eerste, die begin 2023 werd gepubliceerd, was het identificeren van een instrument dat de behoeften van palliatieve patiënten in kaart brengt, zodat de financiering beter kon worden afgestemd op de palliatieve hulp (KCE-rapport 367). Het tweede rapport, dat hier aan bod komt, bevat voorstellen om het bestaande aanbod te versterken en vervolledigen.VOORWOORD 1 -- KERN BOODSCHAPPEN 2 -- SYNTHESE 4 -- 1 CONTEXT 6 -- 1.1. PALLIATIEVE ZORG 6 -- 1.1.1. Levenskwaliteit boven alles 6 -- 1.1.2. Veel meer dan enkel stervensbegeleiding 6 -- 1.1.3. Steeds meer nood aan palliatieve zorg 7 -- 1.2. DE ONTBREKENDE SCHAKEL BINNEN HET HUIDIGE ZORGAANBOD? 7 -- 2. DOELSTELLINGEN, ONDERZOEKSVRAGEN EN METHODOLOGIE 8 -- 3. DE BELGISCHE CONTEXT IN EEN NOTENDOP 9 -- 3.1. ALGEMEEN 9 -- 3.2. WETGEVING 9 -- 3.3. KOEPELSTRUCTUREN IN BELGIË 9 -- 3.3.1. Federale Evaluatiecel Palliatieve Zorg 10 -- 3.3.2. Federaties voor palliatieve zorg 10 -- 3.3.3. Palliatieve netwerken en samenwerkingsverbanden 10 -- 3.4. BESTAANDE ELEMENTEN 10 -- 3.4.1. Generalistische palliatieve thuiszorg 12 -- 3.4.2. Palliatieve zorg in voorzieningen 12 -- 3.4.3. Multidisciplinaire begeleidingsequipe voor palliatieve verzorging 12 -- 3.4.4. Palliatieve zorg in het ziekenhuis 13 -- 3.4.5. Dagcentra voor palliatieve verzorging 13 -- 4. TEKORTKOMINGEN VAN HET BELGISCHE ZORGSYSTEEM 13 -- 4.1. ONDERBENUTTING VAN HET AANBOD 14 -- 4.2. ONVERVULDE BEHOEFTEN 14 -- 4.3. VEELEISEND VOOR DE NAASTEN 14 -- 4.4. ONTOEREIKENDE PROFESSIONELE VAARDIGHEDEN 14 -- 4.5. BEPERKT GESPECIALISEERD AANBOD 14 -- 4.6. SLECHT VERSPREID GESPECIALISEERD AANBOD 15 -- 5. EEN 360° PALLIATIEF ZORGAANBOD 15 -- 5.1. EERST EN VOORAL BEOORDELEN EN VERWIJZEN 16 -- 5.1.1. De behoeften, voorkeuren en middelen van de patiënt in kaart brengen 16 -- 5.1.2. Medische behoeften en stabiliteit, sleutelfactoren bij het verwijzen van patiënten 17 -- 5.2. ELEMENTEN VAN HET PALLIATIEVE ZORGAANBOD 17 -- 5.2.1. Algemene principes 17 -- 5.2.2. Het huidige zorgaanbod versterken 18 -- 5.2.3. Uitbreiden van het huidige zorgaanbod met nieuwe diensten 19 -- 6. PRIORITAIRE PUNTEN VOOR VERBETERING 26 -- 6.1. NAUWKEURIG KWANTIFICEREN VAN DE BETROKKEN POPULATIE 26 -- 6.2. VASTSTELLEN VAN VOORKEUREN EN BEHOEFTEN 26 -- 6.3. HET ZORGAANBOD AANPASSEN AAN DE VOORKEUREN EN BEHOEFTEN 26 -- 6.4. INFORMEREN EN OPLEIDEN VAN PROFESSIONALS 27 -- 6.5. MONITOREN VAN DE VOORKEUREN EN BEHOEFTEN 27 -- AANBEVELINGEN 2
Young-onset dementia : Paving the way for an integrated care pathway in Belgium - Supplement
No full text61 p.ill.,APPENDIX REPORT 1 -- LIST OF TABLES 2 -- 1. SEARCH STRATEGIES 3 -- 1.1. MEDLINE PRELIMINARY SEARCH 3 -- 1.2. RESEARCH RABBIT 4 -- 1.3. MEDLINE SH 5 -- 1.4. MEDLINE TW 5 -- 1.5. PSYCINFO SH 6 -- 1.6. PSYCINFO TW 7 -- 1.7. EMBASE SH 7 -- 1.8. EMBASE TW 8 -- 2. INTERVIEW GUIDES 9 -- 2.1. PROFILE INTERVIEWEE: CLINICIAN (DUTCH VERSION) 9 -- 2.1.1. Introductie 9 -- 2.2. PROFILE INTERVIEWEE: CLINICIAN (FRENCH VERSION) 11 -- 2.2.1. Introduction 11 -- 2.3. PROFILE INTERVIEWEE: EXPERTISE CENTRUM IN FLANDERS (DUTCH VERSION) 13 -- 2.3.1. Introductie 13 -- 2.4. PROFILE INTERVIEWEE: PATIENT ORGANISATION (FRENCH VERSION) 14 -- 2.4.1. Introduction 14 -- 2.5. PROFILE INTERVIEWEE: POLICY MAKER (DUTCH VERSION) 17 -- 2.5.1. Introductie 17 -- 3. INTERNATIONAL COMPARISON: ORGANISATION OF CARE AND SUPPORT IN FOUR COUNTRIES .19 -- 3.1. ENGLAND 19 -- 3.2. FRANCE 32 -- 3.3. GERMANY 38 -- 3.4. THE NETHERLANDS 44 -- REFERENCES .5
Protocol for NEED (needs examination, evaluation and dissemination) research projects
No full text88 p.ill.,1 INTRODUCTION 8 -- 1.1 CONTEXT 8 -- 1.2 THE NEED PROJECT 8 -- 2 AIM AND OBJECTIVES 10 -- 3 SCOPE 10 -- 4 THE NEED ASSESSMENT FRAMEWORK 11 -- 5 DESCRIPTION OF NEED INDICATORS 13 -- 5.1 IMPACT ON LIFE EXPECTANCY 14 -- 5.1.1 Years of life lost per death 14 -- 5.1.2 Years of life lost per case 15 -- 5.2 IMPACT ON GENERAL HEALTH-RELATED QUALITY OF LIFE 15 -- 5.2.1 Years of life lived with disability per case 15 -- 5.2.2 EQ-5D-5L score 16 -- 5.3 IMPACT ON PHYSICAL HEALTH 17 -- 5.3.1 Experienced burden of physical symptoms related to the health condition 17 -- 5.3.2 Pain/discomfort before disease vs today 17 -- 5.4 IMPACT ON PSYCHOLOGICAL HEALTH 18 -- 5.4.1 Experienced burden of psychological symptoms related to the health condition 18 -- 5.4.2 Anxiety/depression before disease vs today 18 -- 5.5 IMPACT ON AUTONOMY 18 -- 5.5.1 Mobility before disease vs today 18 -- 5.5.2 Self-care before disease vs today 19 -- 5.5.3 Usual activities before disease vs today 19 -- 5.6 IMPACT ON SEXUAL AND REPRODUCTIVE HEALTH 19 -- 5.6.1 Impact on sexual health 20 -- 5.6.2 Impact on reproductive health 20 -- 5.7 TREATMENT EFFECTIVENESS 20 -- 5.7.1 Effectiveness of current overall treatment (standard of care) 20 -- 5.8 BURDEN OF TREATMENT 20 -- 5.8.1 Experienced burden of treatment side-effects 21 -- 5.8.2 Experienced burden of treatment 21 -- 5.9 QUALITY OF CARE 21 -- 5.9.1 Coordination and continuity of care 21 -- 5.9.2 Received information 22 -- 5.9.3 Involvement in treatment decisions 22 -- 5.9.4 Time from first presentation to diagnosis 22 -- 5.9.5 Appropriateness of diagnostic timing 23 -- 5.10 ACCESS TO CARE 23 -- 5.10.1 Treatment availability 23 -- 5.10.2 Foregone care 23 -- 5.11 SCIENTIFIC RESEARCH 24 -- 5.11.1 Research gaps 24 -- 5.12 IMPACT ON SOCIAL LIFE 24 -- 5.12.1 Foregone social support 24 -- 5.12.2 Impact on personal relationships 24 -- 5.13 IMPACT ON EDUCATION 25 -- 5.13.1 Impact on education 25 -- 5.14 IMPACT ON WORK 25 -- 5.14.1 Reduction in working time 25 -- 5.15 FINANCIAL CONSEQUENCES 25 -- 5.15.1 Out-of-pocket healthcare costs (per patient) 28 -- 5.15.2 Perceived financial difficulties related to the health condition 28 -- 5.15.3 Non-healthcare costs 29 -- 5.16 FREQUENCY 31 -- 5.16.1 Prevalence or incidence 31 -- 5.17 TRANSMISSIBILITY 31 -- 5.17.1 Contagiousness 31 -- 5.18 BURDEN ON INFORMAL CAREGIVERS’ HEALTH 31 -- 5.18.1 Impact on informal caregivers’ health 31 -- 5.19 VALUE FOR MONEY OF STANDARD OF CARE 32 -- 5.19.1 Healthcare costs relative to the effectiveness of standard of care 32 -- 5.20 PREVENTABILITY 32 -- 5.20.1 Implementation of effective primary prevention strategies 33 -- 5.21 PRODUCTIVITY LOSSES 33 -- 5.21.1 Absenteeism of patients 33 -- 5.21.2 Presenteeism of patients 34 -- 5.21.3 Work reduction or early labour force exits of patients 35 -- 5.21.4 Informal caregiving time burden 35 -- 5.22 BURDEN ON INFORMAL CAREGIVERS’ SOCIAL LIFE 35 -- 5.22.1 Impact on informal caregivers’ social life 35 -- 5.23 ENVIRONMENTAL IMPACT OF STANDARD OF CARE 36 -- 5.23.1 Greenhouse gas emissions related to the standard of care 36 -- 5.23.2 Hazardous waste related to standard of care 36 -- 5.23.3 Use of natural resources and raw materials related to standard of care 36 -- 5.24 FORECASTED BURDEN OF DISEASE 37 -- 5.24.1 Forecasted incidence or prevalence 37 -- 5.24.2 Forecasted years of life lost per death 37 -- 5.24.3 Forecasted years of life lost per case 38 -- 5.24.4 Forecasted years lived with disability per case 38 -- 5.25 FORECASTED HEALTHCARE COSTS 38 -- 5.25.1 Forecasted healthcare costs attributable to the health condition 38 -- 5.26 FORECASTED PRODUCTIVITY LOSSES 39 -- 5.26.1 Forecasted productivity losses attributable to the health condition 39 -- 6 EVIDENCE COLLECTION BASED ON THE NEED ASSESSMENT FRAMEWORK 40 -- 6.1 PRIMARY DATA COLLECTION 40 -- 6.1.1 Patient survey 40 -- 6.1.2 Patient interviews 50 -- 6.1.3 Clinical expert input 56 -- 6.2 SECONDARY DATA COLLECTION 58 -- 6.2.1 Scientific and/or grey literature reviews 58 -- 6.2.2 Database analysis 59 -- 7 BELGIAN DATA SOURCES 62 -- 7.1 THE BELGIAN NATIONAL BURDEN OF DISEASE (BEBOD) STUDY 62 -- 7.2 THE HEALTH INTERVIEW SURVEY (HIS) 62 -- 7.3 DISEASE-SPECIFIC AND CENTRAL REGISTRIES 63 -- 7.4 INTEGO 64 -- 7.5 THE INTER-MUTUALISTIC AGENCY (IMA – AIM) DATABASE AND PERMANENT SAMPLE (EPS) 64 -- 7.6 KRUISPUNTBANK VAN DE SOCIALE ZEKERHEID – BANQUE CARREFOUR DE LA SÉCURITÉ SOCIALE (KSZ-BCSS) DATA 65 -- 7.7 HOSPITAL DISCHARGE DATA 66 -- 7.8 KENNISCENTRUM ARBEIDSONGESCHIKTHEID – CENTRE DE CONNAISSANCES EN MATIÈRE D’INCAPACITÉ DE TRAVAIL 66 -- 7.9 BELGIAN HOUSEHOLD BUDGET SURVEY (HBS) DATA 66 -- 8 INTERNATIONAL DATA SOURCES 67 -- 8.1 THE GLOBAL BURDEN OF DISEASE (GBD) STUDY 67 -- 8.2 ORPHANET 68 -- 8.3 THE EUROPEAN HEALTH INTERVIEW SURVEY (EHIS) 68 -- 8.4 THE HOUSEHOLD BUDGET SURVEY (HBS) 68 -- 9 COST STANDARDIZATION PROCEDURE: CURRENCY AND INFLATION 69 -- 9.1 CURRENCY 69 -- 9.2 INFLATION TO THE CURRENT YEAR 69 -- 10 REPORTING 70 -- 10.1 TECHNICAL SHEETS AND DISEASE DESCRIPTION 70 -- 10.2 REPORTING OF DATA IN A SINGLE-DISEASE DATABASE 71 -- 10.3 ADDITIONAL PUBLICATIONS 71 -- 11 QUESTIONS AND ANSWERS 72 -- 12 CONCLUSION 76 -- 13 USEFUL CONTACTS 76 -- APPENDIX 1. CONSIDERATIONS ON THE ECONOMIC INDICATORS 77 -- APPENDIX 1.1. OUT-OF-POCKET HEALTHCARE COSTS 77 -- APPENDIX 1.2. NON-HEALTHCARE COSTS 78 -- APPENDIX 1.3. VALUE FOR MONEY OF STANDARD OF CARE 78 -- APPENDIX 1.4. PRODUCTIVITY LOSSES 7
NEED research Toolbox : instruments and tools for examining unmet health-related patient and societal needs
No full text19 p.ill.,1 INTRODUCTION 4 -- 2 AIMS 4 -- 3 STANDARDISED SEARCH STRATEGY FOR SYSTEMATIC LITERATURE REVIEW 5 -- 3.1 METHOD 5 -- 3.2 RESULTS 5 -- 4 THE GENERIC PATIENT QUESTIONNAIRE 7 -- 4.1 METHOD 7 -- 4.2 RESULTS 7 -- 5 THE GENERIC PATIENT INTERVIEW GUIDE 9 -- 5.1 METHOD 9 -- 5.2 RESULT 9 -- 5.2.1 Guidance for the interview 9 -- 5.2.2 Interview’s themes 9 -- 6 THE GENERIC PROXY INTERVIEW GUIDE 10 -- 6.1 METHOD 10 -- 6.2 RESULT 10 -- 6.2.1 Guidance for the interview 11 -- 6.2.2 Interview’s themes and questions 11 -- 7 THE DECLARATION OF INTEREST FORM 12 -- 7.1 METHOD 12 7.2 RESULT 12 -- 8 THE GENERIC EXPERT QUESTIONNAIRE 12 -- 8.1 METHOD 12 -- 8.2 RESULT 12 -- 9 THE CHECKLIST FOR NON-HEALTHCARE COSTS 13 -- 9.1 METHOD 13 9.2 RESULT 13 -- 10 THE R CODE FOR ANALYSING THE RESULTS OF THE PATIENT SURVEY 14 -- 10.1 METHOD 14 -- 10.2 RESULT 14 -- 11 DISCUSSION 14 -- 12 CONCLUSION 15 -- REFERENCES 1
Academische ontwikkeling van geneesmiddelen voor geavanceerde therapie (ATMP’s) in België : juridische en strategische overwegingen – Synthese
No full text36 p.ill.,ATMP’s (Advanced Therapy Medicinal Products) zijn complexe geneesmiddelen op basis van cellen, genen en weefsels. Ze worden momenteel vooral gebruikt en ontwikkeld voor de behandeling van bepaalde vormen van kanker of van genetische aandoeningen. De ATMP’s die momenteel door de industrie op de markt worden gebracht, zijn schaars en zijn dikwijls zeer duur, tot meerdere miljoenen euro per behandeling. Op verzoek van verschillende Belgische kankerverenigingen ging het Federaal Kenniscentrum voor de Gezondheidszorg (KCE) na hoe de rol van de Belgische universiteiten hierin kan geoptimaliseerd worden, zodat patiënten gemakkelijker toegang tot deze geneesmiddelen krijgen. Het vereist dat zowel overheden als academici over een grondige expertise beschikken en nauwer samenwerken. Bovendien loopt de ontwikkeling van dit soort producten over meerdere jaren, en moet de financiering ook een voldoende lange periode bestrijken en minder versnipperd zijn.VOORWOORD 1 -- KERN BOODSCHAPPEN 2 -- SYNTHESE 3 -- LIJST VAN AFKORTINGEN 7 -- 1. INLEIDING 8 -- 1.1. WAT ZIJN ATMP’S? 8 -- 1.2. GROTE ROL VAN DE ACADEMISCHE WERELD 8 -- 2. DOEL, REIKWIJDTE EN METHODE 10 -- 2.1. DOEL EN REIKWIJDTE 10 -- 2.2. WAT HEBBEN WE ONDERZOCHT? 10 -- 2.3. HOE GINGEN WE TE WERK? 11 -- 3. WETTELIJK KADER VOOR ATMP’S 11 -- 3.1. EEN SPECIFIEK JURIDISCH KADER … 11 -- 3.2. …DAT COMPLEX IS 12 -- 3.2.1. Onderscheid met regelgeving rond bloed, weefsels en cellen moeilijk te maken 12 -- 3.2.2. Ook lidstaten hebben bevoegdheden 12 -- 3.3. TOEKOMSTIGE HERZIENING VAN DE EUROPESE GENEESMIDDELENWETGEVING & INWERKINGTREDING VAN DE EUROPESE HTA-VERORDENING 12 -- 4. MOGELIJKE TRAJECTEN VOOR DE TOEGANG TOT ATMP’S .13 -- 4.1. TOEGANG VIA DEELNAME AAN KLINISCHE STUDIES 14 -- 4.1.1. Klinische studies met ATMPs, een bijzondere uitdaging voor academici 14 -- 4.1.2. Marktvergunning vaak niet het doel van academische klinische studies 14 -- 4.2. TOEGANG VIA EEN VHB 14 -- 4.2.1. Het verkrijgen van een VHB, een nog grotere uitdaging voor academici 14 -- 4.2.2. Beperkingen van een VHB als toegangstraject tot ATMP’s 15 -- 4.3. TOEGANG VIA ZIEKENHUISVRIJSTELLING (HOSPITAL EXEMPTION-HE) 15 -- 4.3.1. Wat is een ziekenhuisvrijstelling? 15 -- 4.3.2. Gebruik van HE in Europa moeilijk in te schatten 16 -- 4.3.3. Mogelijke aanpassingen aan de EU-Geneesmiddelenwetgeving 16 -- 5. TOEGANG TOT ATMP’S IN BELGIË 17 -- 5.1. VIA EEN CENTRALE VERGUNNING VOOR HET IN DE HANDEL BRENGEN (VHB) EN TERUGBETALING 17 -- 5.1.1. Een VHB zorgt niet altijd voor toegang in België 17 -- 5.1.2. Terugbetaling enkel via vertrouwelijke overeenkomsten 17 -- 5.1.3. Procedures voor vroege en snelle toegang 18 -- 5.1.4. Bijzonder Solidariteitsfonds 18 -- 5.2. VIA KLINISCHE STUDIES 19 -- 5.3. VIA ZIEKENHUISVRIJSTELLING (HE) 19 -- 5.3.1. Vereisten voor HE in België 19 -- 5.3.2. Wanneer wordt een HE in België geweigerd 19 -- 5.3.3. Nog maar één HE toegekend 20 -- 5.3.4. Terugbetaling van ATMP's onder HE 20 -- 6. LESSEN UIT DRIE LOPENDE ACADEMISCHE ONTWIKKELINGSTRAJECTEN 21 -- 6.1. INLEIDING 21 -- 6.2. TUMOR INFILTRATING LYMPHOCYTES THERAPY (TILS) CELTHERAPIE – NEDERLAND 21 -- 6.2.1. Wat zijn TILs? 21 -- 6.2.2. Ziekenhuisvrijstelling na gunstige studieresultaten 21 -- 6.2.3. Oprichting van een non-profit entiteit voor registratie en VHB 21 -- 6.3. CAR-T THERAPIE ARI 0001 - SPANJE 22 -- 6.3.1. Wat zijn CAR-Ts? 22 -- 6.3.2. Ziekenhuisvrijstelling na gunstige studieresultaten 22 -- 6.3.3. EMA steun en verdere ontwikkeling 22 -- 6.4. GENTHERAPIE STRIMVELIS - ITALIË 23 -- 6.5. LESSEN DIE WE KUNNEN TREKKEN 23 -- 6.5.1. De aanwezigheid van een medical need 23 -- 6.5.2. Academische expertise 23 -- 6.5.3. Financiering en ondersteuning 24 -- 6.5.4. Ziekenhuisvrijstelling als toegangstraject 24 -- 6.5.5. Aparte entiteit als VHB-houder 24 -- 7. UITDAGINGEN VOOR ACADEMISCH ONTWIKKELDE ATMP’S IN BELGIË 24 -- 7.1. INLEIDING 24 -- 7.2. VERSCHILLENDE INTERPRETATIES VAN ZIEKENHUISVRIJSTELLING 24 -- 7.3. GEEN OVERKOEPELEND PLAN ROND BEHOEFTEN EN VERSNIPPERDE FINANCIERING VAN ATMP-ONTWIKKELING 25 -- 7.4. MEER TRANSLATIONELE EXPERTISE NODIG BIJ DE OVERHEID EN ACADEMICI 26 -- 7.5. UITDAGINGEN I.V.M. GMP-PRODUCTIE 26 -- 7.5.1. GMP-faciliteiten voor ATMP’s zijn duur 26 -- 7.5.2. Uitdagingen en opportuniteit van gedecentraliseerde productie van ATMP’s in academische centra 27 -- 8. HOE DE ONTWIKKELING VAN ACADEMISCHE ATMP'S IN BELGIË BEVORDEREN? 28 -- 8.1. FINANCIËLE STEUN DOOR DE OVERHEID 28 -- 8.1.1. Staatssteun analyse 28 -- 8.1.2. Maatschappelijk verantwoorde licenties en strategieën voor intellectuele eigendom 30 -- 8.2. VERDUIDELIJKEN VAN HET TRAJECT VAN DE ZIEKENHUISVRIJSTELLING 31 -- 8.3. DIALOOG EN KENNISUITWISSELING 31 -- 8.3.1. Gesteund door de overheden 31 -- 8.3.2. Tussen academici 31 -- 9. CONCLUSIE .32 -- AANBEVELINGEN 3
Screening for PFAS exposure in humans
No full text139 p.ill.,1 PFAS ASSOCIATION WITH CANCER 6 -- 1.1 EVIDENCE ON THE ASSOCIATION BETWEEN PFAS AND KIDNEY CANCER 6 -- 1.1.1 Evidence considered in the National Academies report – 2022 7 -- 1.1.2 Search for new evidence 15 -- 1.1.3 Discussion and conclusion 28 -- 1.2 EVIDENCE ON THE ASSOCIATION BETWEEN PFAS AND BREAST CANCER 30 -- 1.2.1 Evidence considered in the NASEM report – 2022 31 -- 1.2.2 Evidence considered in the US EPA 2024 report 32 -- 1.2.3 Recent systematic reviews 33 -- 1.2.4 Update of the literature 35 -- 2 DETECTING PFAS CONTAMINATION IN HUMAN BLOOD 46 -- 2.1 CUT-OFFS FOR DEFINING PFAS BLOOD CONTAMINATION 47 -- 2.1.1 HBM-I/HBM-II cut-offs 47 -- 2.1.2 NASEM cut-offs 48 -- 2.1.3 EFSA cut-offs 49 -- 2.1.4 Limitations of existing cut-offs 49 -- 2.2 MEASURING PFAS BLOOD CONCENTRATION 50 -- 2.2.1 Is a blood sample an appropriate reflection of PFAS exposure? 50 -- 2.2.2 Should a whole blood sample be used instead of serum or plasma? 50 -- 2.2.3 Can non-invasive matrices be used for the human biomonitoring of PFAS? 51 -- 2.2.4 Elimination half-life of specific PFAS molecules 51 -- 2.2.5 How to measure PFAS in blood and serum? 51 -- 3 RECOMMENDATIONS ON TESTING AND CLINICAL FOLLOW-UP 54 -- 3.1 NATIONAL AND INTERNATIONAL RECOMMENDATIONS 54 -- 3.1.1 Methods 54 -- 3.1.2 Conclusion of international/national recommendations 61 -- 3.2 STAKEHOLDERS CONSULTATIONS 62 -- 3.2.1 Aims and methods 62 -- 3.2.2 First stakeholder consultation 64 -- 3.2.3 Second stakeholder consultation 73 -- 3.3 CLINICAL RESEARCH TO ENHANCE PFAS ELIMINATION FROM BLOOD 75 -- 3.3.1 Anion exchange drugs 75 -- 3.3.2 Plasma donations 7