PharmacoEconomics - Modern pharmacoeconomics and pharmacoepidemiology (E-Journal) / ФАРМАКОЭКОНОМИКА. Современная фармакоэкономика и фармакоэпидемиология
Not a member yet
430 research outputs found
Sort by
Персонифицированный учет затрат в управленческом учете медицинских организаций
Get PDFIn the modern economic conditions, the rational planning of costs and the complex process optimization are essential requirements to all organizations. Knowledge of costs is needed to correctly assess the economic performance of an organization. Competent and timely correction of tariffs for the obligatory medical insurance and rationalization of the requested financing of the medical organization depends on this assessment. In the present study, we analyze various methods of personalized cost accounting: the ratio of costs to charges (RCC); relative value unit (RVU); time-driven activity-based costing (TDABC), and the possibility of their adaptation to the specific needs of medical organizations. The personalized cost accounting incorporated into a medical information system allows for controlling, planning and carrying out a close internal management of financial activity. This function helps decision-makers: control the use of funds for medical care provision; increase the efficiency of management decisions; justify the prices of paid medical services; define the deficit and surplus work units; analyze the treatment cost for each patient, considering the diagnosis, method of treatment, age and other classification signs, including the reference to specialized departments; reduce the unnecessary “paper” work load on the medical personnel; model the future needs of the organization in accordance with the planned changes in the hospitalization policy; optimize, control and plan the budget with regard to the established standards of financial expenses. Implementation of this approach is expected to increase the work efficiency in most medical organizations and the entire healthcare system.В современных экономических условиях характерной чертой для всех организаций является рациональное планирование расходов и комплексная оптимизация процессов. Изучение затрат позволяет выработать правильную оценку уровня экономических показателей организации. От данной оценки зависит грамотная и своевременная корректировка тарифов обязательного медицинского страхования и обоснованность необходимого финансирования медицинской организации. В статье приводится анализ различных методов персонифицированного учета затрат: метода соотношения затрат к прибыли, метода единицы относительной стоимости, система учета затрат по видам деятельности и ее модификации Time-driven ABC (TDABS), а также возможность их адаптации для различных целей медицинских организаций. Система персонифицированного учета затрат, включенная в медицинскую информационную систему, позволяет оперативно контролировать, планировать и проводить внутренний финансовый контроль деятельности организации. Эта функция помогает лицам, принимающим решения в медицинской организации, в решении следующих задач: контроль использования средств на оказание медицинской помощи; усиление действенности и оперативности управленческих решений; обоснование цены платных медицинских услуг; определение дефицитных и профицитных отделений; анализ данных о стоимости случая лечения каждого пациента с учетом диагноза, метода лечения, возраста и других классификационных признаков, в т.ч. в разрезе профильных отделений; снижение «бумажной» нагрузки на медицинский персонал; моделирование будущих потребностей организации в соответствии с планируемыми изменениями структуры госпитализации; оптимизация расходов, контроль и планирование с учетом установленных нормативов финансовых затрат. Реализация данного процесса является актуальным и необходимым инструментом повышения эффективности деятельности, как самой медицинской организации, так и всей системы здравоохранения в целом
Влияние полиморбидности у пожилых больных с фибрилляцией предсердий на «стоимость болезни»
Get PDFObjective: to analyze whether comorbidity affects the cost of treatment and medical services in elderly patients with atrial fibrillation (AF). Materials and methods. We conducted a retrospective analysis of 98 patients with AF. Comorbidity was evaluated using the CIRS-G scale (Cumulative Illness Rating Scale for Geriatrics) and the Charlson criterion. The “cost of illness” calculations included direct costs only. Results. In elderly patients with AF (mean age 74.7±8.8 years), high rate of comorbidity was typically found. Charlson comorbidity index amounted to 4.0±1.8, and the CIRS-G score – to 8.0±2.8. AF is often associated with heart diseases such as hypertension – 98.9%, coronary heart disease – 27.6%, and congestive heart failure – 76.5%. A patient with AF received on average 7.5±3.8 medications. Direct costs amounted to 18298.2±9440.4 RUB per patient with AF per year. Of this amount, 78.8% were spent for outpatient treatment, 16.5% for hospitalization and 4.7% for ambulance service. Cardiac medications comprised 66.4% of the total direct costs. In patients with high comorbidity, there are high costs of treatment of concomitant diseases, high secondary costs as well as costs for a doctor visit. Conclusion. An average elderly patient with AF receives 7.5±3.8 permanent medications, which correlates with the severity of comorbidity by the Charlson index (r=0.59; p=0.000) and the CIRS-G score (r=0.29; p=0.004). Management of such patients at the outpatient clinic is by large (66.4%) associated with direct costs of the prescribed medications. However, patients with high comorbidity still need more vital drugs, as the cost of treatment of concomitant diseases increases. Notably, these patients spend 4 times more funds for drugs without proven efficacy. Цель – провести анализ затрат на лекарства и медицинские услуги у пожилых больных с фибрилляцией предсердий (ФП) с учетом полиморбидности. Материалы и методы. Ретроспективный анализ 98 амбулаторных карт пациентов с ФП. Уровень коморбидности оценивали с по мощью шкалы CIRS-G (Cumulative Illness Rating Scale for Geriatrics) и критерия Чарлсона. В расчете «стоимости болезни» учитывали только прямые затраты. Результаты. У пожилых больных с ФП (средний возраст – 74,7±8,8 лет) выявлены высокие показатели коморбидности. Индекс коморбидности Чарлсона составил 4,0±1,8; CIRS-G – 8,0±2,8. Чаще ФП сопутствуют кардиологические заболевания: гипертоническая болезнь – у 98,9%, ишемическая болезнь сердца – у 27,6%, хроническая сердечная недостаточность – у 76,5% пациентов. Высокая полиморбидность объясняет частую полипрагмазию. На одного пациента в среднем приходилось 7,5±3,8 лекарственных средств (ЛС). При расчете прямых затрат оказалось, что на одного пациента с ФП тратится 18298,2±9440,4 руб. в год. При этом на амбулаторную помощь – 78,8%, на госпитализации – 16,5%, на вызовы скорой медицинской помощи – 4,7%. 66,4% всех прямых затрат составляют расходы на ЛС, в основном кардиологического профиля. С ростом коморбидности увеличиваются затраты на лечение сопутствующих заболеваний, второстепенные затраты и затраты на визиты к врачу. Заключение. Пожилой больной с ФП одновременно получает 7,5±3,8 ЛС, что коррелирует с тяжестью коморбидности по индексу Чарлсона (r=0,59; p=0,000) и шкале CIRS-G (r=0,29; p=0,004). Большую часть прямых расходов на ведение пациента с ФП на амбулаторном этапе составляют траты на лекарственные препараты (66,4%). Вместе с тем с увеличением коморбидности жизненно-необходимых ЛС используется недостаточно, увеличиваются затраты на лечение сопутствующих заболеваний, в 4 раза – на второстепенные лекарства без доказанной эффективности.
Динамика цен и потребления противоопухолевых лекарственных препаратов в сегменте государственных закупок после выхода на российский фармацевтический рынок воспроизведенных препаратов и биоаналогов
Get PDFSince generics and biosimilars have entered the Russian market of medications, there are new trends in the general picture of drug prices and consumption. In the present study, we analyze these trends to enable the prediction of possible savings or redistribution of funds in the area of anticancer drug supply, with a special view on highly expensive medications.The aim of this study is to identify changes in the market prices and consumption of medications for the treatment of solid tumors.Materials and methods. We analyzed the dynamics of prices and consumption rates of eight international non-proprietary names (INN) of anticancer drugs, whose generics or biosimilars entered the Russian pharmaceutical market in 2010-2018.Results. With an overall downward trend in prices, differences between individual drugs become apparent with time of joint circulation in the market. The rates of increase/decrease in the prices of the reference drugs that circulate together with generics/biosimilars for at least 4 years, have changed from -50 to +22%; for the respective generics/biosimilars, the figures ranged from -35 to -69%. After generics/biosimilars have entered the market in the Russian Federations, the consumption of the INNs have been increasing, but again with different paces for different drugs.Conclusion. With a general downward trend in prices and an increase in consumption of anticancer medications, there are significant differences in this dynamics as far as individual INNs are concerned. Additional studies are needed to identify factors having an impact on the prices and drug consumption of INNs after their generics/biosimilars have become available. For example, the number of original drugs with expired patent protection may be important. Without a good understanding of such factors, it is difficult to predict the size of savings and the possibility of their redistribution within the budget framework.Понимание тенденций изменения цены и потребления лекарственных препаратов (ЛП) после выхода на рынок воспроизведенных препаратов и биоаналогов позволит прогнозировать экономию или перераспределение финансовых средств на лекарственное обеспечение населения, что особенно важно в отношении противоопухолевых лекарств, многие из которых характеризуются экстремально высокой ценой.Цель - выявление тенденций в цене и потреблении ЛП, применяющихся для лечения солидных опухолей, после выхода на российский рынок государственных закупок воспроизведенных и биоаналоговых ЛП.Материалы и методы. Проанализирована динамика цены и потребления восьми международных непатентованных наименований (МНН) противоопухолевых ЛП, чьи воспроизведенные копии, или биоаналоги, вышли на российский фармацевтический рынок в 2010-2018 гг.Результаты. При общей тенденции к снижению цены с увеличением времени совместного обращения на рынке наблюдаются различия между отдельными ЛП. Разброс темпов прироста/убыли цены референтных ЛП, обращающихся совместно с воспроизведенными ЛП/биоаналогами не менее 4 лет, составил от -50 до +22%, воспроизведенныхЛП/биоаналогов - от -35 до -69%. После появления воспроизведенных ЛП/биоаналогов потребление рассматриваемых МНН возросло, но тоже в разной степени для разных препаратов.Заключение. При общей тенденции к снижению цены и росту потребления противоопухолевых лекарств после выхода на рынок референтных и воспроизведенных/биоаналоговых ЛП имеются существенные различия в динамике поведения отдельных препаратов. Необходимы дополнительные исследования факторов, влияющих на динамику цены и потребления ЛП после появления их воспроизведенных копий/биоаналогов по мере увеличения числа ЛП, теряющих патентую защиту. Без понимания таких факторов сложно с высокой степенью точности прогнозировать размер экономии финансовых средств и возможность их перераспределения на другие направления расходов
Сравнительное моделирование социально-экономического бремени среди курильщиков, некурящих и бросивших курить
Get PDFAim: to assess the socio-economic burden of smoking in the Russian Federation for 2017.Materials and methods. The socio-economic burden was calculated and extrapolated to the entire population of smokers in Russia and then compared with equal sized populations of quitters and non-smokers.Results. In 2017, the burden of tobacco smoking (including the direct costs of medical care and payment for temporary disability, as well as indirect costs - the under-received gross domestic product (GDP) due to temporary disability) was 510.6 billion rubles. The difference between the smokers and the equal-sized non-smoking population is 327.6 billion rubles. The difference between the smokers and the equalsized population of quitters was 216.1 billion rubles.Conclusion. Costs associated with smoking are sizable. Helping quit tobacco smoking (government anti-smoking measures, pharmacotherapy etc.) will not only improve the quality of life and health expectancy of smokers but also save a considerable amount of budget funds.Цель - оценка социально-экономического бремени табакокурения в Российской Федерации (РФ) за 2017 г.Материлы и методы. Бремя рассчитывали на всю популяцию курильщиков РФ и сравнивали с равной по величине популяцией бросивших курить и некурящих.Результаты. В 2017 г. бремя табакокурения (включающее прямые затраты на оказание медицинской помощи и выплата по листкам временной нетрудоспособности, а также косвенные затраты - недополученный валовый внутренний продукт (ВВП) в связи с временной утратой трудоспособности) - составило 510,6 млрд руб. Разница между курильщиками и равной по величине популяцией некурящих составляет 327,6 млрд руб. Разница между курящими и равной по величине популяцией бросивших курить составила 216,1 млрд руб.Заключение. Затраты, связанные с курением, составляют значительную сумму. Любые способы помощи в отказе от табака (государственые меры по борьбе с курением, фармакологическая терапия) позволят не только увеличить качество и продолжительность жизни курильщиков, но и сэкономить внушительные суммы
Регистры пациентов и реестры счетов по ОМС: вопросы интеграции и взаимозаменяемости
Get PDFPatient registers are an effective tool for monitoring the disease incidence in the population and the effectiveness of medical care provided to patients. The registers also represent a source of information for making organizational decisions on the healthcare system. The aim of this study is to review the regulatory and legal acts governing the patient registers, and compare them with the registers of compulsory medical insurance (CMI) accounts to assess the possibility of integrating the data into a unified registry based on the CMI accounts.Регистры пациентов являются действенным инструментом наблюдения за заболеваемостью населения, оказываемой пациентам медицинской помощью и степенью ее эффективности, а также представляют собой источник значимых сведений при принятии некоторых организационных и управленческих решений в сфере здравоохранения. Целью настоящего исследования является рассмотрение нормативно-правовых актов, регламентирующих ведение регистров пациентов, и сравнение регистров с реестрами счетов по ОМС для оценки возможности ведения регистров, основываясь на данных реестров счетов по ОМС
Нормативно-правовой статус клинических рекомендаций и их роль в системе контроля качества медицинской помощи в странах Европейского Союза, Северной Америки и Азии
Get PDFIntroduction. In 2016-2018, the approaches to the development and use of clinical guidelines in the Russian Federation underwent substantial changes. As part of this work, legal aspects of clinical guidelines were modified. The present review, conducted on behalf of the Ministry of Health, is aimed to analyze the international experience regarding the clinical guidelines standards and identify possible obstacles and risks for their implementation.Materials and methods. We reviewed documents and publications related to the development and implementation of clinical guidelines in 2016-2017 in 12 countries from Europe, Asia and North America known for their well established health care systems. The search for publications has been conducted with the help of the PubMed bibliographic database and the Google search engine, using the following requests: «clinical practice guidelines legal status», «clinical practice guidelines + name of the country». The results were updated to 2019.Results. In most of the 12 countries, the clinical guideline development process is coordinated at the national level. However, the implementation of these guidelines by medical professionals is not mandatory, although it is often supported by the regulations of the national health system.Conclusion. The development and implementation of clinical guidelines in the Russian Federation is consistent with the international experience: the development of clinical guidelines is coordinated at the federal level in agreement with the principles of evidence-based medicine; the implementation of guidelines are not mandatory, however, medical organizations and health professionals are expected to provide the medical care by considering the clinical guidelines, approved by the Scientific and Practical Council of the Ministry of Health. Введение. В период с 2016 по 2018 г. в Российской Федерации проводились мероприятия по реформированию подходов к разработке и применению КР. В рамках данной работы Минздравом России были предложены изменения законодательства в части КР, которые 25 декабря 2018 г. был утверждены Федеральным законом №489-ФЗ «О внесении изменений в статью 40 федерального закона «Об обязательном медицинском страховании в Российской Федерации» и Федеральный закон «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» по вопросам клинических рекомендаций». В целях формирования подходов к разработке и применению КР в РФ, выявления возможных препятствий и рисков на пути внедрения КР представляется оправданным оценить зарубежный опыт разработки, применения и нормативно-правового статуса КР.Цель – анализ опыта разработки, применения и нормативно-правового статуса КР в странах Европы, Азии и Северной Америки по результатам обзора опубликованных данных.Материалы и методы. Проведен обзор в период с 2016 по 2017 г. международного опыта разработки и применения клинических рекомендаций (КР), обязательности их исполнения в зарубежных системах здравоохранения на примере отобранных 12 стран Европы, Азии и Северной Америки с крупной экономикой и/или известной развитой системой оценки технологий в здравоохранении. Поиск публикаций производился в библиографической базе данных PubMed по запросам «clinical practice guidlines legal status», «clinical practice guidlines + name of country», а также в поисковой системе Google по аналогичным запросам. Результаты исследования в 2019 г. были обновлены с учетом новых опубликованных данных.Результаты. Выявлено, что в большинстве стран разработка КР регулируется и координируется на государственном уровне, однако их соблюдение медицинскими работниками не является обязательным, хотя зачастую и поддерживается со стороны регуляторных органов национальной системы здравоохранения.Заключение. Опыт разработки и внедрения КР в России на настоящий момент является во многом схожим с международным опытом: в РФ существует координация разработки КР на государственном уровне, КР разрабатываются в соответствии с принципами доказательной медицины, их соблюдение не является обязательным, однако медицинские организации и медицинские работники должны будут организовать и оказывать медицинскую помощь на основе КР, одобренных Научно-практическим советом Минздрава России.
Российский опыт использования подходов к расчету потребности во врачебных кадрах
Get PDFThe availability of the adequate number of qualified health workforce is an important component of the National Health Program that guarantees affordable and high-quality medical care to the citizens of the Russian Federation. Health workforce planning can be efficient when all its elements are efficient; especially, the methods of assessing the demand for medical personnel and the arrangements for attracting skilled human resources (training programs for specialists, improved work contracts, incentives, and wage regulation).Aim: to review and analyze the current practice of assessing the demand for medical personnel and the reevant regulations in the Russian Federation.Materials and Methods. Regulatory documents and other publically available materials regarding the assessment of demand for medical personnel in the Russian Federation were analyzed; our special interest was focused on documents regulating the number of medical doctors. The review included the orders of the Ministry of Health of Russia, which established the methodology for calculating the demand for medical personnel, organizational standards of medical care, and procedures for the provision of medical care.Results. Two major approaches to the assessment of demand for medical personnel are used in Russia. According to the first approach, the deficit or surplus of the medical personnel is determined by comparing the actual number of employees with the staffing norms. The second approach suggests comparing the actual number of employees with the number calculated in accordance with the recommended methodology. Both approaches have disadvantages that reduce the likelihood of their practical efficiency.Conclusion. In Russia, the existing approaches to the assessment of the health workforce demand do not allow for long-term strategic planning and should be revised and optimized. Наличие необходимого количества квалифицированных кадров является важной составляющей государственных гарантий обеспечения граждан Российской Федерации доступной и качественной медицинской помощью. Система кадрового планирования является эффективной, когда эффективны в отдельности ее элементы, к числу которых относятся расчет потребности во врачебных кадрах и мероприятия по привлечению кадров (целевые программы подготовки специалистов, применение эффективных контрактов и мер стимулирования, совершенствование системы оплаты труда). Цель – анализ практики расчета потребности во врачебных кадрах, нормативного регулирования вопросов определения кадровой потребности в Российской Федерации.Материалы и методы. Основой исследования стало проведение анализа нормативных правовых и иных документов, устанавливающих подходы к определению потребности во врачебных кадрах в Российской Федерации (РФ), регламентирующих количество должностей врачей-специалистов. В анализ были включены приказы Минздрава России, которыми установлена методика расчета потребности во врачебных кадрах, утверждены положения об организации оказания медицинской помощи и порядки оказания медицинской помощи. Результаты. В РФ применяется два основных подхода к расчету потребности. При первом подходе дефицит или профицит кадров определяется путем сравнения фактической численности и штатной численности. При втором – путем сравнения фактической численности и расчетной численности в соответствии с рекомендованной методикой. Оба подхода имеют ряд недостатков, снижающих эффективность их использования: отсутствие механизмов долгосрочного планирования, оценки существующего спроса на медицинскую помощь и факторов, влияющих на предложение, например, движение кадров; расхождения в рекомендуемых значениях числа штатных должностей; непрозрачные принципы расчета корректирующих коэффициентов; отстраненность медицинских организаций от участия в процессе, когда потребность определяется на уровне субъекта РФ.Заключение. Применяемые в Российской Федерации подходы к определению потребности не позволяют осуществлять стратегическое долгосрочное планирование и нуждаются в оптимизации.
Изучение затрат на фармакотерапию пациентов с внебольничной пневмонией в педиатрической практике с использованием математикостатистических методов анализа
Get PDFThe aim of the study is to determine the limits of using the mathematical-statistical analysis for the evaluation of pharmacotherapy costs in pediatric inpatients diagnosed with community-acquired pneumonia. Materials and methods. The report is based on the assessment of 547 medical records of patients with community-acquired pneumonia, who underwent the treatment in four pediatric hospitals in St. Petersburg. The data array was created from a number of factors that characterize the patients’ profile (gender, duration of hospital stay, cost of therapy, number of prescribed drugs, number of affected lung segments, pathogen location, leukocyte count, and eSR). Results. Correlation analysis allowed us to identify factors contributing to the cost of pharmacotherapy (at a significance of p=0.05); those were: the duration of hospital stay (r=0.34), the number of prescribed drugs (r=0.26), and the number of affected lung segments (r=0.21). Dispersion analysis of qualitative factors (gender, location of pneumonic infiltrate) showed no significant impact of these factors on the costs or the number of prescribed drugs in the total data set. From the regression analysis, we obtained formulas for the dependence of the resulting parameters (cost of pharmacotherapy, number of prescribed drugs) on a set of independent variables. Conclusion. The treatment cost optimization in pediatric patients with community-acquired pneumonia should include the use of antibacterial drugs with proven efficacy and safety, as well as a reduction in non-necessary supporting therapy, e.g., medications aimed to correct morphological and functional changes in the respiratory system.Цель исследования – определение границы применимости математико-статистических методов в анализе формирования затрат на фармакотерапию у стационарных больных на примере пациентов детского возраста с диагнозом «Внебольничная пневмония». Материалы и методы. В работе представлены результаты исследования 547 медицинских карт пациентов, проходивших лечение в четырех педиатрических стационарах г. Санкт-Петербурга с диагнозом «Внебольничная пневмония». Формирование массива данных осуществлялось с использованием ряда факторов, характеризующих профиль пациентов (пол, продолжительность пребывания в стационаре, стоимость терапии, количество наименований назначенных лекарственных препаратов, количество пораженных сегментов, локализация возбудителя, количество лейкоцитов, величина СОЭ). Результаты. Корреляционный анализ позволил установить, что на стоимость фармакотерапии (при уровне значимости p=0,05) оказывают влияние следующие переменные: продолжительность пребывания пациента в стационаре (r=0,34), количество наименований назначенных лекарственных препаратов (r=0,26), количество пораженных сегментов легкого (r=0,21). Дисперсионный анализ качественных факторов (пол, локализация пневмонической инфильтрации) не выявил значимого влияния исследуемых признаков на уровень затрат и количество наименований назначенных препаратов в суммарном массиве данных. В результате регрессионного анализа получены уравнения, демонстрирующие степень влияния на производящую функцию (стоимость фармакотерапии, количество наименований назначенных лекарственных препаратов) ряда независимых переменных. Заключение. Полученные в работе результаты позволяют прийти к заключению о том, что оптимизация затрат на терапию пациентов с внебольничной пневмонией должна быть направлена на применение антибактериальных лекарственных препаратов с доказанной эффективностью и безопасностью в детской популяции на фоне сокращения нерациональных назначений в рамках патогенетической терапии, предусматривающей применение лекарственных средств, корригирующих морфофункциональные изменения в дыхательной системе ребенка
Обзор методик оценки достоверности научных доказательств и убедительности рекомендаций, применяемых при разработке клинических рекомендаций в Российской Федерации
Get PDFAim – analyze the existing systems for assessing the levels of evidence (LE-scales) and grades of recommendation (GR-scales) in the development of clinical guidelines in the Russian Federation. Materials and Methods. We analyzed the LE- and GR-scales that had been used in developing clinical guidelines up to 01.09.2017; the materials were stored in the Federal Electronic Medical Library. The study included several stages: analysis of the clinical guidelines for the presence and type of LE- and GR-scales; comparison of the LE- and GR-scales between various clinical guidelines including the internationally accepted ones; assessment of using the international scales or their combinations in the development of clinical guidelines in Russia. Results. More than 150 various LE- and GR-scales used for clinical recommendations were identified; most of them represented modifications of the international assessment systems. The original SIGN technique was found to be most commonly used. Conclusion. Based on the results of the study, we concluded that at present, there is no unified approach to the assessment of the levels of evidence and grades of recommendation in clinical guidelines developed by professional medical associations in the Russian Federation.Цель – анализ существующих в РФ систем оценки уровней достоверности доказательств (УДД) и уровней убедительности результатов (УУР) при разработке клинических рекомендаций (КР). Материалы и методы. Проведен анализ шкал УДД и УУР, примененных при разработке КР, размещенных в Федеральной электронной медицинской библиотеке на 01.09.2017 г. Исследование включало следующие этапы: анализ КР на предмет наличия шкал(ы) оценки УДД и/или УУР и определения их типа; сопоставительный анализ шкал оценки УДД и/или УУР, представленных в КР, со шкалами оценки УДД и УУР, наиболее часто применяющимися при разработке зарубежных КР; определение частоты использования зарубежных шкал оценки УДД и/или УУР или их комбинаций при разработке КР в РФ. Результаты. Выявлено более 150 вариантов различных шкал УДД и УУР в КР, большая часть из них является модификациями зарубежным систем оценки. Наиболее часто используемой методикой стала оригинальная методика SIGN. Заключение. По результатам анализа сделан вывод, что в настоящее время отсутствует единый подход к оценке достоверности научных доказательств и убедительности рекомендаций при разработке КР профессиональными некоммерческими медицинскими организациями
Моделирование влияния ферментозаместительной терапии на развитие жизнеугрожающих исходов у пациентов с болезнью Фабри
Get PDFFabry disease (FD) is a severe lysosome storage disease caused by congenital deficiency of the enzyme α-galactosidase A and characterized by the risk of renal failure combined with cardiovascular and CNS complications. According to the currently available information, the early start of enzyme replacement therapy (ERT) leads to a significant improvement in patient’s condition.The aim of the study is to assess whether the timely ERT prevents severe FD complications and to calculate the number of prevented cases as depending on the time of ERT start.Materials and methods. The proposed model is based on the published results on patients with FD, receiving agalsidase alpha as ERT (no data for agalsidase beta was found). The expected number of cases with life-threatening complications was calculated for different starting timepoints and durations of the ERT.Results. In patients with FD, continuous ERT during five years reduces the number of serious cardiovascular and renal complications by 25%. An early start of ERT makes it possible to additionally (as compared with a late start) prevent the complications in more than 20% of cases.Conclusion. The early initiation of RPT in patients with FD can significantly reduce the occurrence of severe lifethreatening complications, increase the patients’ survival and improve their quality of life. Болезнь Фабри (БФ) – тяжелое орфанное прогрессирующее наследственное заболевание из группы лизосомных болезней накопления, характеризующееся риском развития почечной недостаточности и тяжелых осложнений со стороны сердечно-сосудистой и центральной нервной систем, причиной которого является врожденный дефицит фермента α-галактозидазы А. По имеющимся на настоящий момент сведениям, раннее назначение препаратов ферментозаместительной терапии (ФЗТ) приводит к значительному улучшению исходов для пациентов.Цель исследования – оценить число предотвращенных случаев тяжелых осложнений БФ в зависимости от наличия ФЗТ и времени ее начала.Материалы и методы. В модели, построенной на основании опубликованных результатов длительного наблюдения за пациентами с БФ, получающими в качестве ФЗТ агалсидазу альфа (аналогичных данных для агалсидазы бета найдено не было), было рассчитано ожидаемое число случаев развития жизнеугрожающих осложнений в зависимости от сроков назначения и длительности проведения ФЗТ.Результаты. Проведение ФЗТ у пациентов с БФ в течение пяти лет позволяет сократить на 25% число тяжелых осложнений со стороны сердечно-сосудистой системы и почек. Раннее начало ФЗТ позволяет дополнительно (по сравнению с более поздним началом) предотвратить осложнения более чем в 20% случаев.Заключение. Раннее начало ФЗТ у пациентов с БФ позволяет существенно замедлить развитие у них тяжелых, жизнеугрожающих осложнений, увеличить продолжительность и повысить качество их жизни.