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ラマン ブンコウ データ ニ タイスル キカイガクシュウ (ML) シュホウ ノ ロバスト カツ ソウキ シッカン シンダン エノ オウヨウ
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5-アミノレブリンサン (5-ALA) ワ ヘムオキシゲナーゼ-1オ ユウドウシ 、 ニョウサイカン ニ オケル パルミチンサン ユウハツセイ ショウホウタイ ストレス オ カイゼン スル
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アンヌロヒポキシロン バイヨウ ロエキ チュウシュツブツ オ モチイタ シロキクラゲ ノ セイイク ソクシン ト キンシ ユウドウ ノ ケントウ
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エチオピア アオ ナイル ガワ ジョウリュウブ チェモガ リュウイキ ノ ノウソン コミュニティ ニ オケル ショクジ セッシュ ト エイヨウ フリョウ ニ カンスル ノウギョウ セイタイケイ ベース ノ ブンセキ
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マウス ニオイテ 、 アエン ケツボウ ハ カジョウ エンブン セッシュ ジョウタイカ デ ギャクセツテキ ニ エンブン カンジュセイ オ ゾウダイ サセル コト デ コウケツアツ オ ユウドウ スル
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Longitudinal data of serum creatine kinase levels and motor, pulmonary, and cardiac functions in 337 patients with Duchenne muscular dystrophy
No full textIntroduction/Aims, Duchenne muscular dystrophy (DMD) presents with skeletal muscle weakness, followed by
cardiorespiratory involvement. The need for longitudinal data regarding DMD that could serve as a control for determining treatment efficacy in clinical trials has increased notably. The present study examined the longitudinal data of Japanese DMD patients collectively and assessed individual patients with pathogenic variants eligible for exon skipping therapy. Methods, Patients with DMD who visited Kobe University Hospital between March 1991 and March 2019 were enrolled. Data between the patients’ first visit until age 20 years were examined. Results, Three hundred and thirty-seven patients were included. Serum creatine kinase levels showed extremely high values until age 6 years and a rapid decline from age 7–12 years. Both the median 10-meter run/walk velocity and rise-from-floor velocity peaked at the age of 4 years and declined with age. The values for respiratory function declined from age 11 years. The median left ventricular ejection fraction was >60% until age 12 years and rapidly declined from ages 13–15 years. Examination of the relationship between pathogenic variants eligible for exon-skipping therapy and longitudinal data revealed no characteristic findings. Discussion, We found that creatine kinase levels and motor, respiratory, and cardiac functions each exhibited various changes over time. These findings provide useful information about the longitudinal data of several outcome measures for patients with DMD not receiving steroids. These data may serve as historical controls in comparing the natural history of DMD patients not on regular steroid use in appropriate clinical trials
タンイツ オヨビ フクスウ セタイ ノ ソウチ カンリ パターン ニ オケル ヒヨウ タイコウカ 、 ロウドウセイ サンセイ 、 オヨビ ギジュツ コウリツ ノ ブンセキ ： チベット コウゲン マクケン ノ ジレイ ケンキュウ
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ゼン コタイ デンチ ジツゲン ニ ムケタ サンカブツケイ コタイ デンカイシツ オ モチイタ キョウショウケツ フキョク ザイリョウ ノ デンキ カガクテキ トクセイ
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